骨髓增生異常綜合征起源于造血干細(xì)胞的一組異質(zhì)性的髓系克隆性疾病。克隆性疾病特點(diǎn)是髓系疾病，粒細(xì)胞細(xì)胞分化以及發(fā)育異常，表現(xiàn)為無(wú)效造血，骨髓有造血，但患者依然是貧血癥狀，稱為無(wú)效造血。還有難治性貧血，給這樣的患者進(jìn)行貧血治療，補(bǔ)血、補(bǔ)鐵等相關(guān)常規(guī)貧血的治療無(wú)效。難治性血細(xì)胞減少的貧血，還有造血功能衰竭，并且有高風(fēng)險(xiǎn)向急性髓系白血病轉(zhuǎn)化的可能。