基因治療手術(shù)首次應(yīng)用于常見(jiàn)眼病

牛津大學(xué)19日宣布，該校眼科教授羅伯特·麥克拉倫在英國(guó)國(guó)家健康研究所牛津生物醫(yī)學(xué)研究中心的支持下，完成了世界第一例解決老年性黃斑變性（AMD）視力下降問(wèn)題的基因治療手術(shù)。

老年性黃斑變性眼疾是造成英國(guó)人視力喪失的主要原因。干性AMD是指一種黃斑細(xì)胞的慢性退化，它會(huì)給病人視覺(jué)中心部分造成間隙或影像斑點(diǎn)，導(dǎo)致病人日常生活中出現(xiàn)閱讀和識(shí)別困難。接受第一例手術(shù)的是牛津大學(xué)年高80歲的奧斯本夫人。像許多AMD患者一樣，她的雙眼都有這種疾患，但左眼情況更為嚴(yán)重，中心視覺(jué)已經(jīng)惡化，視力非常模糊。她說(shuō)自己參與試驗(yàn)的目的是為了給那些AMD患者帶來(lái)幫助。

導(dǎo)致AMD的一個(gè)關(guān)鍵因素是補(bǔ)體系統(tǒng)，其是人體免疫系統(tǒng)中與細(xì)菌作斗爭(zhēng)的一個(gè)蛋白質(zhì)系統(tǒng)。在發(fā)生黃斑變性時(shí)，這些蛋白質(zhì)過(guò)度活躍并攻擊視網(wǎng)膜細(xì)胞，其方式與其攻擊細(xì)菌的方式相似。而基因治療的原理就是“停用”補(bǔ)體系統(tǒng)。

手術(shù)包括分離視網(wǎng)膜和向眼底注射含有病毒的溶液。該病毒帶有一種經(jīng)過(guò)修飾的DNA序列，可以感染視網(wǎng)膜色素上皮（RPE）細(xì)胞，并可以糾正導(dǎo)致AMD的遺傳缺陷。因效果被認(rèn)為是持久的，理想情況下，基因治療只需進(jìn)行一次。

麥克拉倫解釋說(shuō)：“利用病毒這種天然存在的生物體，將DNA傳遞到病人的細(xì)胞中。當(dāng)病毒在視網(wǎng)膜細(xì)胞內(nèi)打開(kāi)時(shí)，會(huì)釋放出經(jīng)過(guò)克隆的DNA，細(xì)胞開(kāi)始制造可以改變疾病的蛋白質(zhì)，來(lái)糾正由補(bǔ)體系統(tǒng)造成的炎癥?！彼ＭS著醫(yī)療器械和相關(guān)基因治療技術(shù)的發(fā)展，在未來(lái)幾年內(nèi)，患有干性AMD眼疾的人能夠得到有效治療。

總編輯圈點(diǎn)

老年性黃斑變性作為退行性疾病的一種，困擾的絕對(duì)不只是老年人本身。與所有退行性疾病一樣，病患的護(hù)理成本升高、未知的意外風(fēng)險(xiǎn)及家庭幸福指數(shù)下降，都是此類疾病帶來(lái)的消極影響。這例手術(shù)成功的意義，足可以給所有逐漸陷入黑暗的人們帶來(lái)光亮。惟愿技術(shù)成熟的再快些，受益的人再多些。

來(lái)源：科技日?qǐng)?bào)